Генная терапия дает надежду на лечение таких болезней как кистозный фиброз, разрушение сетчатки, а так же более привычные заболевания, например, СПИД, рак и нейродегенеративные заболевания (болезни Паркинсона и Альцгеймера). Исследователи из Испании предложили новый подход для доставки лечебных генов, с использованием твердых липидных наночастиц.
Автор Анна дель Позо Родригез (Ms Ana del Pozo Rodr?guez) озаглавила свою диссертацию так: «Развитие твердых липидных наночастиц как системы для управления генной терапией».Управление генами
В диссертации мисс дель Позо описываются развитие, характеристики и оптимизация системы управления генами, основанной на твердых липидных наночастицах (ТЛН). Размер таких частиц составляет примерно микрон. Их положительный поверхностный заряд позволяет переносить гены внутрь клеток, т.е. транспортировать нуклеиновые кислоты для генной терапии. Такой подход может стать инструментом для лечения заболеваний, при которых сейчас можно лишь облегчить симптомы.
Исследователи изучали факторы, влияющие на способность наночастиц переносить гены в различные клетки, изучая поведение частиц внутри клеток различными техниками микроскопии.
Оптимизация пептидом
Для оптимизации функционирования ТЛН, они были объединены с пептидами, которые увеличивали поступление генов в клетки. Пептиды – органические компоненты всех живых тканей, имеющие множество биологических функций.
Работа была так же направлена на увеличение стабильности наночастиц, и уж потом на увеличение их вместимости транспотрируемых генов. В этих целях были проведены испытания in vitro и in vivo, последние на мышах.
Без эффекта на иммунитет
В настоящий момент существуют терапии основанные на использовании вирусов для доставки генов внутрь клеток. Они основаны на естественной возможности вирусов проникать в клеточное ядро и доставлять туда ДНК или РНК. Однако такой метод может действовать на иммунитет. Вот почему так необходимо разработать наночастицы со сходными возможностями проникновения в клетку, но без побочных эффектов на иммунитет.
