Генная терапия помогла мышам восстановить реснички на обонятельных нейронах. Пока не очень ясно, сработает ли этот подход на других органах.
Мутации и клеточные механизмы, которые способствуют цилиопатиям, хорошо изучены, но в области терапии сделано очень мало, отмечает руководитель исследования Джеффри Мартенс из Университета штата Мичиган (США).
Г-н Мартенс и его коллеги взялись за мышей, у которых мутантный белок IFT88 вызывает эффекты, сходные с поликистозом почек у людей: нарушаются структура и функциональность цилий, что приводит также к изъянам роста, полидактилии, слепоте и повреждениям мозга. Мыши с поликистозом почек Оук-Риджа (Oak Ridge polycystic kidney, ORPK) погибают в начале взрослой жизни.
Поскольку обонятельная дисфункция — широко распространённый результат цилиопатии, исследователи выбрали для изучения обонятельные нейроны мышей с ORPK. Ресничек у них было меньше, чем у здоровых мышей, да и те росли неправильно. Естественно, обоняние таких грызунов оставляло желать лучшего.
Учёные вставили функциональный IFT88 в аденовирус, который затем ввели в нос четвероногим пациентам. Тем самым удалось восстановить число ресничек и их структуру, а также обоняние.
Поскольку мыши с ORPK умирают молодыми, авторы не смогли провести поведенческие тесты на взрослых грызунах, но обнаружили, что введение IFT88 новорождённым мышам улучшило сосание и кормление — и то и другое связано с умением различать запахи. Мыши с ORPK, как правило, в трёхнедельном возрасте вчетверо меньше здоровых, а генная терапия позволила им увеличить массу тела на 60%.
Г-н Мартенс подчёркивает, что аналогичным образом можно было бы лечить людей: достаточно простой инъекции или даже назального спрея.
Демонстрация впечатляет, но, по словам Джозефа Глисона из Калифорнийского университета в Сан-Диего (США), обонятельные нейроны постоянно регенерируют, в отличие от многих других клеток, подверженных цилиопатиям. Поэтому перенести этот, несомненно, выдающийся успех на другие органы будет проблематично.
